Mongersen показывает отличные результаты в отношении БК

Промежуточные результаты исследования фазы 1b показывают, что 12-недельное лечение с помощью Mongersen привело к эндоскопическому улучшению, клиническому ответу и ремиссии у пациентов с активной стадией болезни Крона (БК).

Mongersen (GED-0301, Celgene) — это оральный антисмысловый олигонуклеотид, нацеленный на ген Smad7. По факту завершения исследования стало ясно, что Mongersen вызывает клиническую ремиссию примерно у 60% пациентов с БК. Mongersen призван действовать локально с минимальным системным воздействием и, как считается, уменьшает уровни Smad7, вызывающие воспаление.

По прошествии 12 недель эксперимента мы видим пациентов, у которых было зафиксировано 25%-ное улучшение эндоскопической картины толстого кишечника. Эти данные подтверждают, что GED-0301, первая в своем классе пероральная антисмысловая терапия, может работать конкретно в отношении основной причины болезни Крона, а не просто снимать симптомы воспаления.

William Sandborn, профессор медицины и директор Центра воспалительных заболеваний кишечника при Калифорнийском университете в Сан-Диего

Исследование CD-001 представляет собой рандомизированное, двойное слепое, многоцентровое исследование фазы 1b, в котором оценивается влияние трех режимов перорального приема Mongersen на эндоскопические и клинические признаки у пациентов с активной болезнью Крона. Люди, участвовавшие в этом исследовании, были более разнообразными, чем в предыдущих работах, в том числе с эндоскопически подтвержденным повреждением слизистой оболочки, с перенесенными операциями, прошедшими терапию биологическими препаратами, а также с илеитом, илеоколитом или колитом.

Ученые случайным образом отобрали этих 63 пациентов (средний возраст составил 41,5 года) для приема 160 мг Mongersen один раз в день в течение 4, 8 или 12 недель.

Уже спустя первые 2 недели эксперимента учеными были отмечены позитивные результаты во всех группах испытуемых. С течением времени стало ясно, что клинические показатели стабильно улучшаются, и по истечению 12 недель наиболее сильный прогресс был зафиксирован при приеме 160 мг препарата ежедневно на протяжении всех 12 недель (67% по сравнению с 48% в группах 4-х и 8-ми недель). В этой группе испытуемых среднее снижение CDAI от базовой линии составило 133 балла.

Кроме того, на 12 неделе эксперимента у 52 пациентов была проведена эндоскопическая оценка, и 37% из них имели эндоскопический ответ, который, в среднем, был сопоставим по всем остальным группам. Кроме того, изначально у 16 ​​пациентов была более высокая базовая эндоскопическая активность БК; у 63% из них было, по крайней мере, 25%-е снижение активности воспаления, а у 31% этот показатель составил 50%.

Безопасность Mongersen по-прежнему остается на высоком уровне, а переносимость была сопоставима с той, которая была обнаружена в предыдущих исследованиях.

Учитывая высокую неудовлетворенную потребность в препаратах для лечения болезни Крона, мы рады, что пероральный прием GED-0301 показал как эндоскопические улучшения, так и клинически значимые ответы и ремиссию на ранних этапах этого исследования. Эти данные особенно обнадеживают по нескольким причинам, в числе которых пациенты с тяжелой активной стадией БК, участвовавших в испытаниях.

Scott Smith, президент Celgene Inflammation and Immunology

Исследование продолжится до тех пор, пока все пациенты не завершат фазу наблюдения. Результаты о фазе наблюдения ожидаются в 2017 году.