Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило использование Cx601 в качестве средства лечения свищей при болезни Крона (БК).
В среднем, 10-15% пациентов с болезнью Крона сталкиваются с проблемой терапии аноректальных свищей — небольших аномально сформированных каналов, соединяющих перианальную область с кожей, и вызывающих постоянную, пульсирующую боль.
Современные методы лечения этой «особенности» БК включают в себя антибиотики, иммунодепрессанты, ингибиторы ФНО и хирургию. Однако, ни один из них не дает долгосрочных результатов, и все из вышеперечисленных способов лечения фистул имеют потенциально серьезные осложнения и проблемы безопасности.
Cx601 основан на полученных из жировой ткани стволовых клетках, собранных у донора и прошедших предварительную обработку в специальных лабораториях.
Результаты европейского клинического исследования ADMIRE-CD (NCT01541579) фазы 3 показали, что однократное введение Cx601 может вызывать продолжительный терапевтических эффект сложных аноректальных свищей у пациентов с болезнью Крона. Полученные данные были дополнительно подтверждены после завершения 52-х и 104-х недель исследования.
Ранее компания TiGenix (создатель Cx601) направила заявку в Европейское агентство лекарственных средств. Положительный ответ ожидается в конце этого года.
В настоящее время TiGenix проводит глобальное ключевое клиническое исследование фазы 3 (NCT03279081), которое, вероятно, даст дополнительные клинические данные для корректного заполнения лицензионной заявки на биологические препараты, требуемой FDA (в заявке указывается информация о заявителе, самом продукте, доклинических и клинических исследованиях, а также об этикировании розничной упаковки). TiGenix, бельгийская фармацевтическая компания, также изучает другие регуляторные пути, чтобы ускорить допуск Cx601 в реализацию.
Признание FDA Cx601 орфанным препаратом приносит ряд потенциальных финансовых преимуществ и согласуется с нашей текущей работой, требующей ускоренных путей к утверждению использования лекарства на территории США.
María Pascual, вице-президент по вопросам регулирования и корпоративного качества в TiGenix
Орфанные препараты — это фармацевтические средства, разработанные для лечения редких заболеваний, которые условно называются орфанными («сиротскими») болезнями. Назначение орфанного статуса заболеванию и любым лекарственным препаратам, разработанным для его лечения, является политическим вопросом во многих странах. Поддержка исследований редких болезней со стороны правительств привела к прорывам в медицине, которые не могли бы быть достигнуты иначе из-за экономики исследований и разработки лекарственных средств.
Исследование ADMIRE-CD II представляет собой рандомизированное плацебо-контролируемое исследование, в котором принимают участие 326 пациентов с болезнью Крона и перианальными свищами, которые недостаточно адекватно реагировали на предшествующие способы лечения.
В июле 2016 года TiGenix и японская компания Takeda заключили лицензионное соглашение, которое предоставляет Takeda исключительное право на разработку и продажу Cx601 за пределами США.
