Компания TiGenix начала ключевое клиническое исследование фазы 3 Cx601 в качестве препарата для лечения осложнений болезни Крона (БК), известных как перианальные свищи.
Перианальные фистулы (свищи) — это болячки между концом кишечника и кожей около ануса. Cx601 использует стволовые клетки для лечения свищей после того, как другие методы не принесли должных результатов. Фистулы могут вызывать кровотечение и выход различных жидкостей или газов (в зависимости от того, где расположен свищ) при дефекации, в совокупности с болевыми ощущениями.
Предыдущие клинические испытания, включая исследование фазы 3 ADMIRE-CD (NCT01541579), показали, что Cx601 смог устранить свищи, в отличие от ряда других методов лечения. Испытания также показали, что Cx601 является безопасным препаратом.
Новое глобальное исследование предназначено для подтверждения эффективности и безопасности однократного введения Cx601 с целью лечения свищей, возникающих при БК.
TiGenix надеется, что результаты будут достаточно хороши для того, чтобы Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило лицензирование Cx601.
Компания объявила о новом испытании Cx601 после заседания европейских исследователей в Риме 08-09.06.2017. На встрече собралось более 60 гастроэнтерологов, колоректальных хирургов и координаторов исследований из 30 испытательных центров по всему Европейскому союзу. TiGenix уже в этом году планирует организовывать подобные встречи в других европейских странах, США, Канаде и Израиле.
Данные мероприятия имеют решающее значение для успеха любого клинического испытания. Участие и поддержка со стороны ведущих экспертов в области гастроэнтерологии подтверждает высокий интерес со стороны медицинского сообщества к нашему исследованию фазы 3 и, в конечном счете, к Cx601 как к потенциальному новому способу лечения свищей.
Marie-Paule Richard, главный медицинский сотрудник TiGenix
Своим мнением относительно испытаний Cx601 поделился заведующий гастроэнтерологическим отделением Julian Panés.
Я очень рад участвовать в этом глобальном исследовании в качестве координатора для Европы и Израиля. Мы стремимся продолжать работу над преимуществами Cx601, полученными в результате исследования ADMIRE-CD, и, в конечном счете, предложить пациентам долговременное лечение перианальных свищей, которые на сегодняшний день представляют собой серьезные и изнурительные осложнения болезни Крона.
Julian Panés, заведующий гастроэнтерологией в Clínic de Barcelona
24-недельные результаты исследования ADMIRE-CD были опубликованы в журнале The Lancet в июле 2016 года под названием «Расширенные аллогенные мезохимальные стволовые клетки, полученные из жировой ткани (Cx601) в качестве средства терапии перинальных свищей при болезни Крона: рандомизированное двойное слепое контролируемое исследование фазы 3».
На данный момент заявка на разрешение на продажу Cx601, поданная TiGenix в Европейское агентство лекарственных средств, находится в стадии рассмотрения.
Cx601 представляет собой локальное введение стволовых клеток жировой ткани, посредством чего планируется избавить пациента от сложных перианальных свищей, возникающих на фоне болезни Крона. Доказано, что препарат оказывает долгосрочный эффект в терапии перианальных свищей у пациентов с БК (исследование ADMIRE-CD завершено в 2015 году с положительными данными двухлетних наблюдений).
04.07.2016 Takeda Pharmaceuticals приобрела исключительное право на разработку и коммерциализацию Cx601 в качестве терапии перианальных свищей у пациентов с болезнью Крона за пределами США. Takeda Pharmaceuticals — ведущая фармацевтическая компания в области гастроэнтерологии. TiGenix сохраняет полные права на реализацию Cx601 в США, а также на разработку и тестирование препарата в отношении других патологий.
Перианальные свищи у пациентов с БК встречаются, как правило, в возрасте от 20 до 40 лет.
На данный момент фистулы лечат при помощи антибиотиков, иммунодепрессантов, блокаторов ФНО, а также хирургического вмешательства. Однако, эти варианты терапии отмечены плохой долгосрочной эффективностью и значительными проблемами безопасности: лечение блокаторами ФНО связывают с нестойким эффектом и высокой степенью рецидива, а также с проблемами безопасности в случае их длительного использования. Операция же приводит к еще большему риску обострений и осложнений, к которым относятся недержание, сепсис и абсцессы.
