Leti, технологическое исследовательское подразделение CEA Tech, 12.05.17 объявила о старте проекта по разработке нанотерапии, нацеленной на молекулы, вовлеченные в воспалительные заболевания кишечника (ВЗК), такие как болезнь Крона (БК) и язвенный колит (НЯК).
По оценкам исследователей, 3 миллиона человек в Европе, главным образом подростки и молодые люди, живут с воспалительными заболеваниями кишечника — хроническими заболеваниями желудочно-кишечного тракта (ЖКТ), вызванными иммунными реакциями. К симптомам ВЗК относятся диарея, усталость и боли в животе. В тяжелых случаях ВЗК может привести к перфорации кишечника, сильному кровотечению, колоректальной дисплазии и раку.
В рамках проекта «New deal» изучается вопрос о том, может ли биологическая терапия, использующая механизм РНК-интерференции (РНКи) и молекулы малой интерферирующей РНК (миРНК), улучшить терапевтическую эффективность и безопасность лечения ВЗК путем специфического ингибирования двух янус-киназа (JAK1 и JAK3). Показано, что механизмы РНКи и миРНК предотвращают у людей экспрессию JAK1 и JAK3. Эти JAKs управляют сигнальными путями нескольких цитокинов и недавно были идентифицированы как мощные молекулярные мишени в клинических испытаниях воспалительных заболеваний кишечника. Предполагается, что перорально введенные миРНК позволят осуществлять специфическое нацеливание на воспаленную кишку благодаря комбинации инновационных наноструктурированных липидных носителей, встроенных в разработанные консорциумом «New deal» полимерные капсулы.
Полимерные капсулы будут защищать нанотерапевтические свойства миРНК на протяжении всего ЖКТ, тогда как наночастицы липида позволят миРНК преодолеть слизистую оболочку кишечника, его стенки, плазматическую мембрану и другие барьеры для доступа к поврежденным клеткам. Таким образом, миРНК сможет действовать на определенные участки ЖКТ, т.е. локально.
Обычная терапия ВЗК, включающая в себя прием 5-аминосалициловой кислоты (5-АСК) и кортикостероидов, оказывается непродуктивной для значительной части больных НЯК и БК. Биологическая терапия, т.е. использование антител, главным образом нацеленных на подавление ФНО-а, все еще недостаточно эффективна в отношении большого числа пациентов с ВЗК и, более того, связана с повышенным риском возникновения тех или иных инфекций. В основе проекта «New deal» лежит создание миРНК-содержащего препарата с пероральной формой приема.
Концепция «New deal» может революционизировать терапию ВЗК, что, несомненно, будет полезно для многих больных НЯК и БК, а также для систем здравоохранения.
В ближайшем будущем наш препарат может укрепить конкурентоспособность европейских биотехнологических и медийных компаний в области лекарственных средств РНКи и целенаправленной терапии с помощью инновационных технологий доставки действующего вещества в необходимые части организма.
Fabrice Navarro, координатор проекта «New deal»
Исследователи Leti в рамках четырехлетнего проекта стоимостью 6 миллионов евро разработают наноструктурированные липидные носители для доставки миРНК через слизистую оболочку кишечника.
